腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成員之一,是一類無法自主復制、無被膜的二十面體微小病毒,其直徑約20-26nm,含有4.7kb左右的線狀單鏈DNA作為基因組。研究中采用的重組腺相關病毒載體(Recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基礎上改造而成的基因載體,由于其種類多樣、免疫原性低、安全性高、宿主細胞范圍廣(對分裂細胞和非分裂細胞均具有感染能力)、擴散能力強、體內表達基因時間長等,rAAV被視為有前途的基因研究和基因治療載體之一。